Es un procedimiento para tratar algunas enfermedades genéticas mediante tecnología de ADN. Consiste en introducir en las células del paciente un gen normal que reemplace al gen defectuoso. Se pretende con ello que el nuevo gen se integre en el ADN de las células del individuo, y sea capaz de producir la proteína que el gen defectuoso no es capaz de producir.
- ALGUNAS ENFERMEDADES:
La fibrosis quística o algunas inmunodeficiencias podrían ser tratadas mediante terapia génica. Sin embargo, al ser una aplicación muy prometedora de la biotecnología, todavía se encuentra en terapia de investigación.
Una de las dificultades que presenta esta técnica y sobre la que investigan los científicos, es la manera de introducir el gen normal en los pacientes. En el siguiente dibujo se muestra el procedimiento que se utiliza en esta técnica.
En el caso de las inmunodeficiencias, el gen se inyecta en las células de la médula ósea, a partir de las cuales se producen todas las células sanguíneas.
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